近日，三生制药重组人血小板生成素（rhTPO）治疗儿童及青少年慢性原发性免疫性血小板减少症的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验结果在《英国血液学杂志》（BritishJournal of Hematology）正式发表。

该研究评估了rhTPO在治疗儿童及青少年慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）中的疗效和安全性。试验在国内10家研究中心进行，共纳入68名6~17岁被诊断为ITP且对皮质类固醇治疗耐药或复发的患儿。

该试验第1部分为探索性研究，第2部分为主要分析，通过第1部分的试验结果来确定第2部分是否按年龄分层，第1部分患者12例，第2部分患者56例。第1部分患者用rhTPO治疗（6- 11岁，12-17岁组; 1：1），第2部分患者随机（3：1）接受rhTPO治疗或安慰剂。

患者接受rhTPO或安慰剂，剂量为300 U/kg，每日一次，持续14天。第1部分的总有效率（TRR）为50.0%（95%CI：21.09%-78.91%）。对于第2部分，rhTPO组和安慰剂组全分析集（FAS）的TRR分别为58.5%（95% CI：42.11%- 73.68%）和13.3%（95% CI：1.66%-40.46%）。在FAS集和符合方案集（PPS）上，rhTPO组和安慰剂组的TRR差异分别为45.2%（95%CI：22.33%-68.08%）和44.6%（95%CI：21.27%-67.85%），证明了rhTPO治疗的优效性。安全性评估显示，rhTPO与安慰剂组不良事件发生率相近，未观察到肝肾毒性和血栓时间，rhTPO整体安全性、耐受性良好。1

该试验为rhTPO治疗儿童及青少年ITP提供了有力的循证。今年4月，三生制药重组人血小板生成素注射液（特比澳®）儿童ITP适应症已获得国家药监局批准，未来将惠及更多的中国ITP患儿，为他们带去福祉。

参考文献：

【1】Ma J, Zhang X, ZhaoL, Wu X, Yao Y, Liu W, Wang X, Ju X, Shi X, Sun L, Zheng L, Liu S, Qian J, WuR. Efficacy and safety of recombinant human thrombopoietin for the treatment ofchronic primary immune thrombocytopenia in children and adolescents: A multicentre,randomized, double-blind, placebo-controlled phase III trial. Br J Haematol.2024 Sep 12

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